Прорыв лейкемии CAR-T использует собственные клетки крови детей для борьбы с раком

Описание: Лимфопролиферативные заболевания, лейкозы и другие болезни крови и лимфы

Мария F
Мария F
Репутация: 1
С нами: 10 месяцев 16 дней

Сообщение #1 Мария » 04.03.2018, 09:43

Прорывное лечение, которое генетически обрабатывает собственные клетки крови пациентов в армию убийц для уничтожения лейкемии у детей, было одобрено должностными лицами США, открыв новую эру в лечении рака.

Управление по контролю за продуктами и лекарствами (FDA) назвало официальную историю утверждения, первую генную терапию, которая попала на рынок США. Сделанный с нуля для каждого пациента, это одна из волн «живых лекарств», которые разрабатываются для борьбы с дополнительными раками крови и другими опухолями.

Novartis Pharmaceuticals установила цену за одноразовую инфузию так называемых «CAR-T клеток» в размере 600 000 долларов США, но сказала, что не будет никакой платы за пациентов, которые не ответили в течение месяца.

«Это совершенно новый способ лечения рака, - сказал Стефан Групп из Детской больницы Филадельфии.

Д-р Grupp относился к первому ребенку с терапией CAR-T-cell - девушкой по имени Эмили Уайтхед, которая была близка к смерти, но в течение пяти лет она была без рака.

«Это очень интересно, - сказал он.

CAR-T лечение использует методы генной терапии, чтобы не исправить болезни, вызывающие гены, но к турбонаддувным Т-клеткам - солдатам иммунной системы, которые рак слишком часто может уклоняться. Исследователи фильтруют эти клетки из крови пациента, перепрограммируют их, чтобы укрывать «рецептор химерного антигена» или ТУН, который обнуляется при раке, и вырастит сотни миллионов копий. Вернувшись к пациенту, обновленные клетки могут продолжать умножаться, чтобы бороться с болезнями в течение нескольких месяцев или лет.

Это совершенно другой способ использовать иммунную систему, чем популярные иммунотерапевтические препараты, называемые «ингибиторами контрольных точек», которые лечат различные виды рака, помогая естественным Т-клеткам тела лучше выявлять опухоли. CAR-T-клеточная терапия дает пациентам более сильные Т-клетки для выполнения этой работы.

«Мы входим в новую границу в медицинских инновациях, имея возможность перепрограммировать собственные клетки пациента, чтобы атаковать смертельный рак», - сказал комиссар FDA Скотт Готлиб.

Первая версия CAR-T, разработанная Novartis и Университетом Пенсильвании, одобрена для использования несколькими сотнями пациентов в год, которые отчаянно болеют острой лимфобластной лейкемией (ВСЕ). Ежегодно он поражает более 3000 детей и молодых людей в США, а в то время как большинство выживает, около 15 процентов рецидивов, несмотря на сегодняшние лучшие методы лечения.

В ключевом исследовании 63 продвинутых пациентов 83 процента вступили в ремиссию вскоре после получения CAR-T-клеток. Важно отметить, что неясно, как долго эта польза сохраняется, а некоторые пациенты рецидивировали месяцы спустя. Остальные все еще отслеживаются, чтобы увидеть, как они поживают в долгосрочной перспективе.

Большинство пациентов страдали от побочных эффектов, которые могут быть изнурительными, даже опасными для жизни. Иммунная чрезмерная реакция, называемая «синдром высвобождения цитокинов», может вызывать сильные лихорадки, падать кровяное давление и в тяжелых случаях повреждение органов, побочные эффекты, требующие сложной помощи, чтобы помочь пациентам, не блокируя рак. FDA назначил лечение этих побочных эффектов.

Вернуться в «Онкогематология»